Biotech & leven › CRISPR & genbewerking
Genbewerking en RNA-pillen moeten hartziekten voorkomen, blijkt op groot congres
Van 6 tot 9 november presenteren biotechbedrijven op het Amerikaanse AHA-congres in Chicago nieuwe behandelingen tegen hart- en vaatziekten. Opvallend is de verschuiving van cholesterolpillen naar eenmalige genbewerking en RNA-medicijnen die dieper ingrijpen op de oorzaak van hartproblemen. Tegelijk tonen recente tegenvallers dat de weg van veelbelovend idee naar werkend medicijn lang en onzeker blijft.
Hart- en vaatziekten zijn wereldwijd nog altijd doodsoorzaak nummer één. Decennialang draaide de behandeling vooral om het verlagen van LDL-cholesterol, het zogeheten 'slechte' cholesterol. Op de AHA Scientific Sessions 2026, het jaarlijkse congres van de American Heart Association in Chicago, laten bedrijven zien dat de aanpak breder wordt. Naast cholesterol richten onderzoekers zich nu op triglyceriden, overgewicht en zelfs permanente aanpassingen aan genen die het risico op hartziekten verhogen.
Nieuwe doelwitten naast cholesterol
Een van de bedrijven die opvalt is Marea Therapeutics, onderdeel van Lisata Therapeutics. Het bedrijf ontwikkelt MAR001, een antilichaam dat het eiwit ANGPTL4 blokkeert en zo de vetstofwisseling beïnvloedt. Na goede resultaten in eerdere studies presenteert Marea op 9 november nieuwe fase 2b-data bij mensen met verhoogde triglyceriden. Ook Arrowhead Pharmaceuticals toont nieuwe cijfers. Het bedrijf werkt met RNA-interferentie, een techniek die de aanmaak van bepaalde eiwitten in de cel afremt. Het experimentele middel ARO-DIMER-PA moet tegelijk de genen PCSK9 en APOC3 uitschakelen, die beide invloed hebben op cholesterol en triglyceriden. Daarnaast deelt Arrowhead gecombineerde resultaten van de fase 3-studies SHASTA-3 en SHASTA-4 met plozasiran, een RNA-medicijn dat al onder de naam Redemplo is goedgekeurd voor een zeldzame, erfelijke vetstofwisselingsziekte.
CRISPR Therapeutics test eenmalige ingreep
De grootste blikvanger is mogelijk CRISPR Therapeutics. Het bedrijf presenteert fase 1b-resultaten van CTX310, een gentherapie die met CRISPR/Cas9 direct in de lever het gen ANGPTL3 uitschakelt. Dat gen speelt een rol bij de aanmaak van schadelijke vetten in het blod. Omdat de ingreep in het lichaam zelf plaatsvindt en niet in een laboratorium met cellen van de patiënt, spreken onderzoekers van in-vivo-gentherapie, een trend die de laatste jaren sterk in opkomst is. Het idee is dat één behandeling voor blijvend effect zorgt, zonder dat patiënten dagelijks medicijnen moeten slikken. Toch is nog onduidelijk hoe veilig en houdbaar zo'n permanente ingreep op lange termijn is. CRISPR Therapeutics ontwikkelt ook CTX340, gericht tegen hoge bloeddruk, en CTX321, gericht tegen het risicofactor-eiwit lipoproteïne(a).
Ook afslankmedicijnen spelen een rol
Overgewicht hangt nauw samen met hartproblemen, en dat zien ook de grote farmaceuten. Eli Lilly presenteert resultaten van de ATTAIN-OSA-studie met het GLP-1-medicijn orforglipron bij mensen met obesitas en slaapapneu, een aandoening die het risico op hartklachten verhoogt. Boehringer Ingelheim deelt data van de SYNCHRONIZE-CVOT-studie met survodutide, een middel dat zowel op GLP-1 als op het hormoon glucagon aangrijpt. Deze studie kijkt direct naar hart- en vaatuitkomsten, niet alleen naar gewichtsverlies. Samen laten de presentaties zien dat de strijd tegen hartziekten steeds meer via de stofwisseling en het DNA wordt gevoerd.
Achtergrond & begrippen
Wat betekent dit voor de toekomst? De verschuiving van dagelijkse cholesterolpillen naar eenmalige genbewerking en gerichte RNA-medicijnen kan hartpatiënten in de toekomst langdurige bescherming bieden met minder behandelingen. Als de veiligheid op lange termijn wordt bevestigd, kunnen dit soort therapieën de behandeling van erfelijke en hardnekkige vetstofwisselingsstoornissen ingrijpend veranderen.
- AHA Scientific Sessions
- Het jaarlijkse wetenschappelijke congres van de American Heart Association, waar nieuwe onderzoeksresultaten over hart- en vaatziekten worden gepresenteerd.
- CRISPR/Cas9
- Een techniek waarmee wetenschappers gericht stukjes DNA kunnen aanpassen of uitschakelen, te vergelijken met een moleculaire schaar.
- In-vivo-gentherapie
- Een vorm van gentherapie waarbij de genetische aanpassing direct in het lichaam van de patiënt wordt uitgevoerd, in plaats van buiten het lichaam in een laboratorium.
- RNA-interferentie (RNAi)
- Een techniek die de aanmaak van een specifiek eiwit in cellen afremt door in te grijpen op het RNA, de boodschapper tussen DNA en eiwitproductie.
- Triglyceriden
- Een type vet in het blod dat, net als cholesterol, bij te hoge waarden het risico op hart- en vaatziekten verhoogt.
- LDL-cholesterol
- Het 'slechte' cholesterol dat bij te hoge waarden kan leiden tot aderverkalking en hartproblemen.
- ANGPTL3 / ANGPTL4
- Eiwitten die de vetstofwisseling in het lichaam reguleren en als doelwit dienen voor nieuwe medicijnen.
- PCSK9 en APOC3
- Genen die respectievelijk het LDL-cholesterol en de triglyceridenspiegel beïnvloeden en vaak doelwit zijn van nieuwe cholesterolverlagende middelen.
- Lipoproteïne(a), of Lp(a)
- Een deeltje in het blod dat het risico op hart- en vaatziekten kan verhogen en voor een groot deel erfelijk bepaald is.
- Fase 1, 2 en 3-onderzoek
- De opeenvolgende stadia van klinisch onderzoek waarin een medicijn eerst op veiligheid, dan op werkzaamheid en ten slotte op grote schaal wordt getest.
- GLP-1-receptoragonist
- Een type medicijn dat een natuurlijk hormoon nabootst en wordt gebruikt tegen obesitas en diabetes, met mogelijk ook gunstige effecten op het hart.
- Obstructieve slaapapneu
- Een slaapstoornis waarbij de luchtweg tijdens de slaap herhaaldelijk wordt afgesloten, wat het risico op hart- en vaatziekten vergroot.
Bronnen
Dit artikel is met behulp van AI geschreven op basis van bovenstaande bronnen en is geen letterlijke vertaling. Zo werkt onze redactie.
