Stanford bouwt virtuele biotech met 37.000 AI-agents voor medicijnonderzoek

Het ontwikkelen van een nieuw medicijn duurt vaak meer dan tien jaar en kost al snel honderden miljoenen euro's. Toch faalt ongeveer 90 procent van de middelen die in klinische trials belanden alsnog. Vaak blijkt pas laat dat een veelbelovend labresultaat bij patiënten niet werkt, of dat er gevaarlijke bijwerkingen optreden die eerder over het hoofd zijn gezien. Een team van Stanford University denkt een deel van dat probleem te kunnen aanpakken met kunstmatige intelligentie op ongekende schaal.

De onderzoekers bouwden wat ze een 'virtuele biotech' noemen: een systeem van tot 37.000 AI-agents die samen de afdelingen van een echt farmaceutisch bedrijf nabootsen. Aan het hoofd staat een virtuele chief scientific officer, die vragen van een menselijke onderzoeker opsplitst in deeltaken. Die taken gaan naar gespecialiseerde 'wetenschapper'-agents, verdeeld over vier afdelingen: het vinden en valideren van geneesmiddeldoelwitten, het inschatten van veiligheidsrisico's, het kiezen van een toedieningsvorm, en het doorspitten van bestaande trialdata. Het onderzoek is gepubliceerd in het tijdschrift Science.

Duizenden trials in zes uur doorgeploegd

Om het systeem te testen, kreeg het de opdracht voort te bouwen op eerder onderzoek dat aantoonde dat genetisch bewijs kan voorspellen welke medicijnen slagen in trials. De virtuele directie besloot eerst de kwaliteit van de beschikbare data te verbeteren: in de publieke database Open Targets staat van veel trials niet duidelijk vermeld of het middel daadwerkelijk werkte. Daarom kregen de samenwerkende AI-agents elk een eigen klinische trial toegewezen — in totaal 37.075 fase II- en fase III-onderzoeken — om via registers, publicaties en persberichten de uitkomst te achterhalen. Een klus die een team mensen weken zou kosten, was na ongeveer zes uur klaar.

Vervolgens zocht een agent naar veelbelovende genen door een database van menselijk weefsel te doorzoeken die aangeeft welke genen in welke celtypes actief zijn. Het systeem ontwikkelde een scoresysteem dat mat of een gen slechts in één celtype actief is en of die activiteit aan- en uitschakelbaar is, of juist geleidelijk op en neer regelbaar. Medicijnen gericht op zulke schakelbare, celtype-specifieke genen bleken 48 procent vaker de markt te halen, 40 procent vaker door te stromen naar fase 2, en hadden 32 procent minder bijwerkingen dan middelen die op breder actieve genen mikken.

Onafhankelijk dezelfde kankertherapie bedacht

De onderzoekers gingen nog een stap verder en lieten het systeem het eiwit B7-H3 analyseren, dat een rol speelt bij longkanker. De AI-agents ontdekten dat dit eiwit vooral voorkomt op fibroblasten rond tumoren, en dat die cellen het omliggende immuunsysteem onderdrukken. Het systeem stelde voor om cellen met B7-H3 te taggen met een antilichaam, dat vervolgens een giftige chemotherapie direct naar de tumor zou leiden.

Die strategie was gebaseerd op data van vóór januari 2025. In augustus van dat jaar kreeg een grote farmaceut onafhankelijk daarvan versnelde FDA-goedkeuring voor precies zo'n B7-H3-gerichte therapie. Volgens hoofdonderzoeker James Zou is dat een waardevolle, onafhankelijke bevestiging dat de aanpak van de virtuele biotech klopt. Het systeem vervangt overigens niet het dure laboratorium- en trialwerk zelf, maar kan wel voorkomen dat bedrijven tijd verspillen aan kansloze kandidaten.