Dodelijke gentherapieproeven bij kinderen zetten Chinese trials in de schijnwerpers

In China zijn twee kinderen overleden na deelname aan twee afzonderlijke gentherapieproeven. Onderzoekers, ethici en juristen waarschuwen dat de sterfgevallen het toezicht op medische experimenten in het land blootleggen en grote gevolgen kunnen hebben voor de Chinese biomedische sector.

Twee proeven, twee sterfgevallen

Bij beide onderzoeken ging het om experimentele behandelingen waarbij het DNA van patiënten wordt aangepast om een ziekte te genezen. Volgens betrokken wetenschappers, ethici en rechtsgeleerden schoten beide trials tekort op het gebied van ethische toetsing en openheid. Eén van de twee sterfgevallen kwam pas aan het licht na een onderzoek door het wetenschappelijke tijdschrift Science en de website Retraction Watch, die medische publicaties controleert op fouten en fraude. Zonder die speurtocht was het overlijden mogelijk nooit publiek geworden.

Snelle route zonder toezicht vooraf

Beide trials liepen via een constructie die in China bekendstaat als een investigator-initiated trial, kortweg IIT. Bij dit type onderzoek starten artsen en wetenschappers zelf een studie, zonder dat de Chinese geneesmiddelenautoriteit vooraf toestemming hoeft te geven. Dat maakt het mogelijk om nieuwe behandelingen razendsnel te testen bij patiënten. Onderzoekers zien deze route als een belangrijke verklaring voor de snelle opmars van China in de biomedische sector, waar het land westerse concurrenten op achterstand heeft gezet met de snelheid waarmee nieuwe therapieën de kliniek bereiken.

Diezelfde snelheid brengt risico's met zich mee. Zonder verplichte toetsing vooraf hangt de veiligheid van proefpersonen sterk af van de zorgvuldigheid van individuele onderzoeksteams. Critici stellen dat er nu te weinig onafhankelijke controle is om problemen op tijd te signaleren.

Overheid grijpt al in, maar discussie duurt voort

Toeval of niet: enkele maanden voordat de twee sterfgevallen naar buiten kwamen, voerde de Chinese overheid al strengere regels in voor IIT's met nieuwe biomedische technologie. Die regels bepalen dat alleen bepaalde ziekenhuizen dit soort onderzoek nog mogen uitvoeren. Ook krijgen toezichthouders nu de bevoegdheid om een lopende trial stil te leggen of te beëindigen als er technische of ethische twijfels rijzen.

Toch is de discussie over de juiste balans nog niet afgerond. Rechtsgeleerde Hank Greely waarschuwt dat te strenge regels ook schadelijk kunnen zijn. Ethiek mag volgens hem niet zo streng worden aangescherpt dat onderzoek onmogelijk wordt. De komende maanden zal moeten blijken of China erin slaagt patiënten beter te beschermen zonder de snelheid te verliezen die de sector tot een wereldspeler heeft gemaakt.