CRISPR-startup Aurora Therapeutics stopt na zeven maanden met belangrijkste project

Aurora Therapeutics leek zeven maanden geleden nog een veelbelovende nieuwkomer in de wereld van gentherapie. De startup wilde CRISPR-behandelingen op maat maken voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen, en dat proces zo opschalen dat het niet langer bij één spraakmakend geval zou blijven. Nu blijkt dat plan van tafel: het bedrijf heeft zijn hoofdproject geschrapt en personeel ontslagen.

Project geschrapt, leiding vertrokken

Een woordvoerder van Aurora Therapeutics wil niet zeggen hoeveel medewerkers hun baan zijn kwijtgeraakt, en ook niet of het driekoppige managementteam aanblijft. Wel is bekend dat de chief scientific officer, de wetenschappelijk directeur die verantwoordelijk was voor de onderzoekslijn, dit jaar al vertrok. Voor een jong biotechbedrijf dat nog geen medicijn op de markt had, is het verlies van zowel het vlaggenschipproject als een deel van de wetenschappelijke leiding een zware klap.

Ingehaald door een grotere concurrent

Aurora richtte zich op hetzelfde type behandeling dat vorig jaar wereldwijd nieuws maakte: een baby met een zeldzame, levensbedreigende genetische aandoening kreeg een gen-editing-behandeling die speciaal voor hem was ontwikkeld. Dat 'baby KJ'-verhaal liet zien dat het technisch mogelijk is om in korte tijd een individuele genetische reparatie te ontwerpen. De uitdaging is om zulke behandelingen op te schalen naar meer patiënten, zonder dat de kosten en doorlooptijd onbetaalbaar hoog blijven.

Aurora Therapeutics wilde precies dat gat vullen. Maar slechts een maand na de lancering van de startup maakte het veel grotere en gevestigde Beam Therapeutics bekend dat het al werkte aan eigen gen-editors voor dezelfde aandoening. Beam heeft meer kapitaal, meer laboratoriumcapaciteit en meer ervaring met het door regelgevende instanties krijgen van goedkeuring voor experimentele behandelingen. Voor een kleine startup is het moeilijk om onder die druk overeind te blijven, zeker als een concurrent met vergelijkbare ambities een voorsprong pakt.

Wat dit zegt over de sector

Het stoppen van Aurora Therapeutics is een signaal voor de bredere markt van gepersonaliseerde gentherapie. Meerdere bedrijven proberen momenteel een verdienmodel te vinden rond op maat gemaakte CRISPR-behandelingen voor patiënten met zeer zeldzame aandoeningen, waarbij vaak maar een handvol mensen wereldwijd dezelfde mutatie heeft. Dat maakt het financieel en organisatorisch lastig: elke behandeling moet grotendeels opnieuw worden ontwikkeld, terwijl de groep patiënten en dus de omzet klein blijft. Aurora's terugtrekking laat zien dat niet elk bedrijf die combinatie van snelheid, schaal en kapitaal weet te vinden.